Une technique en évolution utilisée pour traiter les maladies héréditaires. La procédure médicale remplace soit les gènes non fonctionnels par des gènes sains; soit supplée aux gènes non fonctionnels par l’ajout de gènes sains; soit manipule les gènes non fonctionnels à l’aide de gènes sains de manière à influer sur le fonctionnement des gènes.